Учредительные документы

Благотворительный Фонд «Семьи СМА» создан для помощи детям и взрослым со спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями и их семьям.
В данной статье можно ознакомится с уставом и другими учредительными документы фонда.

Читать дальше

Статус Спинразы в РФ (на 12.2017)

Год назад в США было одобрено новое лекарство Nusinersen (торговое наименование Спинраза), которое стало первым препаратом для лечения больных с редким заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА). В середине 2017 года применение препарата было также одобрено в Европе. Регулирующие органы США (FDA) и Европы (ЕМА) вынесли положительное решение по применению новой терапии для пациентов со всеми типами проксимальной спинальной мышечной атрофии и для всех возрастов. И мы с нетерпением ожидаем регистрации препарата и возможностей для обеспечения лечением всех пациентов со СМА в России.

Читать дальше

Компания AveXis объявила о планах начать 1 фазу клинических испытаний интратекальной формы препарата AVXS-101 при СМА 2 типа

Компания AveXis, занимающаяся клинической разработкой препаратов для генной терапии редких, жизнеугрожающих заболеваний, объявила о том, что американская Администрация по пищевым продуктам и лекарственным средствам (FDA) на основании предоставленных компанией данных дала разрешение на проведение запланированного ранее клинического испытания 1 фазы препарата AVXS-101 с использованием интратекального способа доставки у пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) 2 типа и с использованием материалов, произведенных на производственных площадках AveXis с использованием процессов, соответствующих стандартам GMP. Компания планирует начать исследование в ближайшее время.

Читать дальше

Первые результаты исследования молекулы RG7916 для лечения спинальной мышечной атрофии

В конце этой недели компания Рош сообщила первые результаты клинического исследования экспериментального препарата RG7916. Месяц назад компания сообщила о завершении первой части исследования SUNFISH, в котором принимал участие 51 пациент в возрасте от 2 до 25 лет со СМА 2 и 3 типа и планируемом запуске в октябре 2017 года второй части исследования с участием пациентов со 2-3 типом.

Читать дальше