Статус Спинразы в РФ (на 12.2017)

Новости
Год назад в США было одобрено новое лекарство Nusinersen (торговое наименование Спинраза), которое стало первым препаратом для лечения больных с редким заболеванием спинальная мышечная атрофия (СМА). В середине 2017 года применение препарата было также одобрено в Европе. Регулирующие органы США (FDA) и Европы (ЕМА) вынесли положительное решение по применению новой терапии для пациентов со всеми типами проксимальной спинальной мышечной атрофии и для всех возрастов. И мы с нетерпением ожидаем регистрации препарата и возможностей для обеспечения лечением всех пациентов со СМА в России.

Препарат разработан и выпущен американской компанией Биоген и на настоящий момент Спинраза является единственным в мире одобренным лекарственным препаратом для лечения СМА. Одобрение регулирующих органов основывалось на результатах проведенных клинических исследований на детях с разными формами СМА. Подробнее о препарате можно прочитать на нашем сайте, результаты исследований были представлены на крупнейших научных неврологических конгрессах, а также в публикациях ведущих неврологических журналов. Помимо США и ряда Европейских стран, применения препарата было одобрено в Канаде, Австралии, Японии и ряде других стран, где пациенты уже начали получать долгожданное лечение.

Во всем мире до 2016 года не имелось одобренной лекарственной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии. Пациенты получали поддерживающее лечение, чтобы помочь им и их семьям справиться с симптомами заболевания. Поддерживающее лечение включает физиотерапию органов дыхания, физические вспомогательные средства для поддержки мышечной функции, искусственную вентиляцию легких для помощи дыханию. С момента появления Спинразы — появилась терапия, которая может помочь изменить течение заболевания и во всем мире день за днем увеличивается количество пациентов, получающих лечение.

В России препарат Спинраза по состоянию на декабрь 2017 года не зарегистрирован и не применяется. Тем не менее, в нашей стране существует значительная неудовлетворенная медицинская потребность в лечении детей и взрослых со СМА.

В настоящий момент, в российском реестре пациентов со СМА  зарегистрировано более 500 пациентов, ни один из которых не получает лечение в РФ. В то время, когда это могло бы значительно улучшить прогноз выживаемости и помочь в ситуации этой тяжелой болезни.

Фонд «Семьи СМА» последний год проводил переговоры с производителем лекарственного средства с целью ускорения выхода препарата на российский рынок и его регистрации в РФ. На Конференции СМА 2017 в октябре представитель компании Биоген — Кэролайн Дейли впервые публично озвучила намерение компании регистрировать препарат на территории страны. И наконец мы можем поделиться с вами хорошей новостью!

Компания Биоген, как владелец продукта, подтвердил свое намерение получить разрешение на продажу Spinraza в России и Украине в сотрудничестве с третьей стороной. Но информация о третьей стороне не подлежит раскрытию на данном этапе.

В настоящее время идет подготовка регистрационного досье на регистрацию препарата в РФ в соответствии с процедурой. Сроки подачи регистрационного досье также зависит от выполнения определенных шагов, включая сертификацию GMP производственных площадок Spinraza российскими властями.

В настоящий момент проводятся проверки GMP. В случае успешного получения сертификатов GMP для всех производственных площадок, которые ожидаются к концу первого полугодия 2018 года, нормативное досье Спинразы будет подготовлено для подачи на рассмотрение в Министерстве здравоохранения Российской Федерации.

 

Мы будем информировать о всех новостях на эту тему.