Открыт набор пациентов со СМА1-го типа в программу исследования препарата RG7916

Мы рады сообщить, что в России открылся первый центр клинических исследований препаратов для больных спинальной мышечной атрофией, и теперь у российских семей есть возможность попасть в программу клинических исследований СМА в своей стране.
Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, и сейчас ведется набор пациентов со СМА 1-го типа возрастом до 7 месяцев для участия в исследовании Firefish препарата RG7916 компании Roche.

 

Об исследовании:

 

Препарат RG7916 разработан компанией Roche  в сотрудничестве с PTC Therapeutics и SMA Foundation. RG7916 — модификатор сплайсинга гена SMN2, увеличивающий экспрессию полноразмерных белков.

Программа FIREFISH рассчитана на младенцев возраста от 1 до 7 месяцев с 1-м типом СМА, не нуждающихся в ИВЛ через трахеостому. Исследование FIREFISH включает два 2 этапа: первый этап (уже завершен) был направлен на выявление безопасности препарата при приеме его в различных дозировках. Как выяснилось, RG7916 безопасен и хорошо переносится во всех применяемых дозах.

На втором этапе будет оцениваться безопасность и эффективность препарата RG7916. Это исследование займет около 2 лет, после чего все дети будут продолжать получать препарат до тех пор, пока он не станет доступен в их стране. Набор участников для этого испытания начался в Европе и вот теперь у нас в России.

Подробнее о препарате и исследовании вы можете прочитать на нашем сайте по ссылкам:

f-sma.ru/275.html

f-sma.ru/347.html

f-sma.ru/209.html

 

Условия включения пациентов в программу исследования:

 

  • диагноз СМА 1 типа, с проявлением первых симптомов в возрасте от 28 дней до 3-х месяцев;
  • возраст ребенка на момент включения в программу от 1 до 7 месяцев
  • гестационный возраст:  от 37 до 42 недель;
  • генетически подтвержденный диагноз СМА (ДНК-тест);
  • количество копий гена SMN2 = 2, подтвержденных ДНК-исследованием;
  • вес тела больше или равно третьему перцентилю данного возраста, определяемый по соответствующим рекомендациям  в конкретных странах;
  • достаточный прием пищи и жидкости (с или без гастростомии) во время исследования (определяет исследователь);
  • в случае, если ребенок перенес острое заболевание, он должен должным образом поправиться после болезни (определяет исследователь).

 

Условия, при наличии которых ребенок не сможет быть включен в программу:

 

  • одновременное или предыдущее участие в других исследованиях или получение лечения препаратом Спинраза;
  • наличие какой-либо истории клеточной терапии;
  • госпитализация из-за проблем с легкими в течение последних 2-х месяцев;
  • наличие клинически значимых нарушений электрокардиограммы (ЭКГ)  перед введением препарата исследования;
  • нестабильные заболевания желудочно-кишечного тракта, почек, печени, эндокринной или сердечно-сосудистой систем;
  • ребенок нуждается в инвазивной искусственной вентиляции легких или трахеостомии;
  • ребенку требуется постоянная неинвазивная вентиляция легких или у него постоянная гипоксемия (артериальная кислородная насыщенность меньше чем 95%) с или без поддержки вентилятора;
  • ребенок с клинической историей нарушения дыхания или тяжелой пневмонии, не полностью возвративший легочную функцию ко времени отбора;
  • множественные или фиксированные контрактуры и/или вывих или подвывих бедра при рождении;
  • наличие симптомов или заболеваний, не связанных с СМА;
  • наличие любой серьезной болезни в течение одного месяца до отбора или любого лихорадочного заболевания в течение одной недели до начала отбора и до первого введения дозы;

Более подробную информацию о критериях включения в программу вы можете найти тут: f-sma.ru/209.html

    

Если вы хотите принять участие в этом исследовании, вашему ребенку меньше 7 месяцев и он отвечает вышеперечисленным критериям, вы можете связаться с Центром клинических исследований:

 

Контакты:

e-mail: artemievasb@mail.ru — координатор исследования Светлана Брониславовна Артемьева

Адрес: НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, ул. Талдомская, 2

Сайт: http://www.pedklin.ru