Исследования

Компания Scholar Rock опубликовала доклинические данные по терапевтическому эффекту ингибирования миостатина на мышиных моделях СМА

Данные, опубликованные в журнале Human Molecular Genetics, демонстрируют, что высокоспецифический ингибитор активации миостатина, разрабатываемый корпорацией Scholar Rock Holding, - увеличивает мышечную массу и улучшает функциональность в доклинических моделях терапии СМА

Читать дальше...

Поданы документы на регистрацию Спинразы в России

4 декабря 2018 года «Янссен», подразделение фармацевтической продукции ООО «Джонсон & Джонсон», сообщило о подаче к рассмотрению для дальнейшей регистрации в министерстве здравоохранения Российской Федерации досье на Спинразу, первый и пока единственный в мире препарат для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

Читать дальше...

Препарат генной терапии СМА AVXS-101 получил торговое название – ZOLGENSMA

3 декабря 2018 года компания «Новартис» объявила, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло лицензионную заявку для препарата AVXS-101, которое теперь известно как ZOLGENSMA. Таким образом, препарат преодолел очередную стадию на пути от экспериментальной разработки до официального признания в качестве прорывного лечения спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...

К вопросу о возможной стоимости препарата инновационной терапии СМА AVXS-101

В начале ноября 2018 года в прессе появилась информация о возможной стоимости препарата генной терапии СМА - AVXS-101, разработанный компанией AveXis, Inc. (входит в корпорацию Novartis) для лечения спинальной мышечной атрофии. Документы на одобрение этого препарата уже поданы в США, Европе и Японии.

Читать дальше...

В России открыты уже три центра клинических исследований препарата Бранаплам

Российские пациенты со СМА 1-го типа возраста до 6 месяцев могут принять участие в клинических исследованиях препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии. Центры клинических исследований этого препарата открыты в Екатеринбурге, Санкт-Петербурге и Уфе.

Читать дальше...

Компания MRC-Holland запускает новый неонатальный скрининг-тест на СМА — SALSA® MC002 SMA Newborn Screen

SALSA ® MC002 SMA Newborn Screen, новый неонатальный скрининг на СМА позволит быстро получать результат: после получения «сухого пятна» крови на определение наличия у новорожденного СМА уходит один день.

Читать дальше...

AveXis подала документы на одобрение препарата генной терапии СМА 1го типа в регистрационных органах США, Европы и Японии

Компания AveXis, Inc., входящая в корпорацию Novartis и специализирующаяся на клинических испытаниях генной терапии, объявила о подаче заявки в FDA (управление США по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и лекарств), EMA (Европейское агентство лекарственных средств) и в регистрационные органы Японии на одобрение препарата генной терапии AVXS-101, который замещает поврежденный или недостающий ген SMN1 (мутация этого гена является причиной заболевания спинальной мышечной атрофией).

Читать дальше...

Компания Биоген представила новые данные по препарату Спинраза (нусинерсен) на Ежегодном Конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний

Новые данные по лечению спинальной мышечной атрофии препаратом Спинраза, представленные 6 октября компанией Биоген на Ежегодном конгрессе Всемирного общества нервно-мышечных заболеваний в Аргентине, показали обнадеживающие результаты исследования NURTURE, в котором Спинраза применялась в терапии пресимптоматических младенцев со СМА.

Читать дальше...

Актуальная информация о программах клинических исследований генной терапии компании AveXis (на конец сентября 2018 г.)

Компания «Авексис», разработчик потенциальной генной терапии для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА), находящейся в стадии клинических исследованиях на пациентах, предоставил для сообщества актуальную информацию по активным программам исследований.

Читать дальше...

В России открывается первый центр клинических исследований препарата Бранаплам

В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...