Исследования

В России открывается первый центр клинических исследований препарата Бранаплам

В середине августа в Екатеринбурге (на базе Детской городской клинической больницы №9) открывается первый российский центр клинических исследований препарата Бранаплам, предназначенного для терапии спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...

Biogen расширила перечень возможных побочных эффектов в инструкции по применению Спинразы

Фармацевтическая компания Biogen опубликовала официальное обращение к мировому СМА-сообществу в связи с обновлением содержания инструкции по применению препарата Спинраза (нусинерсен) – к ряду его возможных побочных эффектов добавляется гидроцефалия (из более чем 5 тысяч детей, проходящих лечение Спиразой, гидроцефалия обнаружена у пяти из них).

Читать дальше...

В США анализ на СМА добавлен в рекомендуемый скрининг для новорожденных

Спинальная мышечная атрофия добавлена в Рекомендуемую единую скрининг-панель (RUSP) для новорожденных в Соединенных Штатах Америки, – об этом официально сообщает Ассоциация мышечной дистрофии (MDA), подчеркивая государственный уровень принятия этого решения.

Читать дальше...

Компания Roche распространила обновление информации по программам исследований препарата RG7916

Швейцарская фармацевтическая компания Roche разослала официальное письмо, в котором представлены самые свежие результаты программ FIREFISH, SUNFISH и JEWELFISH по исследованию воздействия препарата RG7916 на паценитов со спинальной мышечной атрофии. Компания поделилась планами по продолжению этих программ, а также объявила о скором запуске новой программы исследования этого препарата, которая будет называться RAINBOWFISH. Кроме того, препарат RG7916 получил официальное название Risdiplam.

Читать дальше...

Компания Exicure представила результаты своих исследований на ежегодной конференции по терапии спинальной мышечной атрофии в Далласе

Разработанная компанией Exicure трехмерная сферическая нуклеиновая кислота, содержащая последовательность Нусинерсена, продлевает срок выживания и менее токсична, чем Нусинерсен, в модели спинальной мышечной атрофии у мыши.

Читать дальше...

В Москве открыт российский центр клинических исследований по программе Sunfish испытания препарата RG7916 для пациентов со СМА 2-го и 3-го типов (от 2 до 25 лет).

После переговоров с компанией Roche, закрывшей набор пациентов в программу Sunfish, не дожидаясь открытия российского клинического центра по этим испытаниям, ситуацию удалось переломить: российский центр открыт, 4 июля начинаются первые скрининги.

Читать дальше...

Количество SMN белка в клеточных пузырьках может стать биомаркером СМА

Согласно недавно проведенному исследованию, количество белка в небольших наполненных жидкостью пузырьках, выделяемых клетками, может стать биомаркером для спинальной мышечной атрофии.

Читать дальше...

Уровень SMN-белка повышается после применения экспериментального препарата RG7916

Целью исследования международной команды ученых, результаты которого опубликованы в американском журнале Neurology, являлась оценка распределения в тканях и влияние препарата RO7034067 (RG7916) на выживаемость экспрессии белка моторного нейрона (SMN) на моделях спинальной мышечной атрофии (SMA) у животных.

Читать дальше...

Эффективность и безопасность вальпроевой кислоты для спинальной мышечной атрофии: систематический обзор и метаанализ

В американском журнале Neurology («Неврология») опубликован результат обзора публикаций, посвященных исследованию эффективности и безопасности вальпроевой кислоты при терапии пациентов со спинальной мышечной атрофией.

Читать дальше...

Первые результаты исследований препарата Рисдиплам (RG7916) для лечения СМА (на июнь 2018 г.)

На прошедших в июне международных неврологических конгрессах были представлены первые обнадеживающие данные клинических исследований препарата RG7916, который отныне приобрел новое международное непатентованное наименование – Рисдиплам (Risdiplam).

Читать дальше...