Исследования

Инструкция к препарату Золгенсма

Как мы сообщали ранее, 24 мая 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ZOLGENSMA® (оназемноген abeparvovec-xioi) (производитель — AveXis Inc. [группа Новартис])— первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей младше 2 лет.

Читать дальше...

Рош представила свежие промежуточные данные исследований Рисдиплам для лечения СМА.

Компания Рош на прошедшей в мае конференции Американской Академии Неврологии представила промежуточные данные о эффективности своего экспериментального препарата Рисдиплам в программах исследований на группах пациентов с разными типами СМА (исследования Firefish, Sunfish, Jewelfish). Рисдиплам - это модификатор SMN2-сплайсинга, в форме суспензии, который принимается перорально один раз в сутки. Препарат предназначен для того, чтобы помочь гену SMN2 продуцировать больше белка SMN с дублирующего гена SMN2, замещающего функцию поврежденного у людей со СМА гена SMN1.

Читать дальше...

В мире появился второй препарат для лечения СМА: генная терапия ZOLGENSMA® одобрена FDA

У нас есть волнительные новости - достигнут новый этап в борьбе со спинальной мышечной атрофией (СМА)! 24 мая 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ZOLGENSMA® (оназемноген abeparvovec-xioi) (производитель — AveXis Inc. [группа Новартис])— первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей младше 2 лет. Таким образом, у маленьких пациентов с этим тяжёлым диагнозом появилась ещё одна терапевтическая возможность, позволяющая минимизировать прогрессирование СМА и улучшить выживаемость.

Читать дальше...

В России открыт набор участников в клиническое исследование Rainbowfish препарата Рисдиплам.

Мы рады сообщить, что в России впервые открылся набор в программу исследования пресимптоматических пациентов со СМА. Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, и сейчас ведется набор пациентов с отсутствием проявленных симптомов спинальной мышечной атрофии с подтвержденным ДНК-диагностикой диагнозом СМА в возрасте до 6 недель для участия в исследовании Rainbowfish препарата Рисдиплам компании Roche.

Читать дальше...

Компания Новартис сообщила о завершении набора в клиническое исследование Бранаплам

Завершен набор больных спинальной мышечной атрофией в программу клинического исследования экспериментального препарата Бранаплам, сообщила компания Новартис в официальном письме, адресованном сообществам пациентов со СМА по всему миру.

Читать дальше...

Компания Scholar Rock начинает испытания на пациентах со спинальной мышечной атрофией в рамках второй фазы клинических исследований SRK-015

Биофармацевтическая компания Scholar Rock, специализирующаяся на разработке лечения серьезных заболеваний, для которых основополагающую роль играют факторы роста белка, сообщила о начале испытаний на пациентах в рамках второй фазы клинических испытаний препарата SRK-015 (высокоспецифический ингибитор активации миостатина) у пациентов со СМА 2-го и 3-го типов.

Читать дальше...

Новые данные подтверждают эффективность Zolgensma® в лечении спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа

В середине апреля компания AveXis, часть группы компаний Novartis, объявила, что промежуточные данные 3-й фазы STR1VE испытания препарата Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec-xioi; AVXS-101) при спинальной мышечной атрофии (СМА) 1-го типа показали длительную бессобытийную выживаемость, раннее и быстрое увеличение показателей по шкале CHOP-INTEND и значительное улучшения моторных навыков по сравнению с естественным течением болезни, что согласуется с данными ключевого 1-го этапа исследования START, проведенного ранее.

Читать дальше...

Испытания Ридисплама: первые вдохновляющие результаты исследования Firefish

Британская организация TreatSMA делится ранними наблюдениями первой части клинического испытания Firefish экспериментального препарата Рисдиплам у детей со СМА 1-го типа. В конце марта эти данные были переданы исследователям на конгрессе по миологии в Бордо (Франция).

Читать дальше...

Биоген открывает программу расширенного доступа к препарату Спинраза в России

Фонд «Семьи СМА» получил официальное уведомление для пациентского сообщества России от компании Биоген об открытии в России программы расширенного доступа к первому и на сегодняшний день единственному препарату лечения СМА Спинразе. Программа будет распространяться на 40 младенцев со СМА 1-го типа. Начало программы ожидается 23 апреля 2019 г.

Читать дальше...

Актуальная ситуация с лечением Спинразой в разных странах мира (по данным компании Biogen на март 2019 г.)

Американская фармацевтическая компания Biogen, которая разработала и выпустила на рынок единственное на сегодняшний день лекарство для лечения больных спинальной мышечной атрофией (СМА) Nusinersen (торговое наименование Спинраза), прислала обновленную информацию по ситуации с доступом к лечению препаратом в разных странах мира и возмещением расходов на это лечение.

Читать дальше...