Исследования

Новые данные промежуточных результатов исследования NURTURE препарата Нусинерсен на досимптоматической стадии СМА

2 сентября 2019 года компания Biogen сообщила о предварительных результатах исследования NURTURE. Исследование NURTURE — это находящееся на второй фазе продолжающееся открытое исследование препарата Нусинерсен (Спинраза) с участием 25 пациентов с генетически подтвержденным диагнозом спинальная мышечная атрофия (СМА), которые получили первую инъекцию до шести недель жизни предсимптоматически (т.е. до момента проявления первых симптомов заболевания).

Читать дальше...

AveXis представил новые данные по генной терапии СМА

Последние данные о терапевтических возможностях генной терапии Zolgensma® для лечения СМА были представлены на Конгрессе Европейского Общества Детской Неврологии (EPNS) в Афинах в сентябре 2019 года за период наблюдения за больными со спинальной мышечной атрофией I типа продолжительностью до 5 лет.

Читать дальше...

Компания Biogen объявила о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсен

18 сентября 2019 года компания Biogen сообщила о запуске нового клинического исследования DEVOTE препарата Нусинерсен. Цель нового исследования — изучить потенциал повышения эффективности препарата, а также безопасности и переносимости при введении более высокой дозы на широкой группе пациентов разных возрастов.

Читать дальше...

Компания Рош сообщила о своих планах регистрации Рисдиплам — нового препарата для лечения СМА в России

Уже несколько лет мы наблюдаем за развитием программы клинической разработки и исследований препарата Рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии. Ранее стало известно о планах компании-разработчика терапии подать документы для одобрения препарата в FDA и EMA в конце 2019 года. Фонд «Семьи СМА», представляющий интересы 800 детей и взрослых с этим заболеванием в России обратился с официальным запросом в компанию Рош – производителю этого пока экпериментального лекарственного средства за информацией относительно планов компании в отношении регистрации лекарственного средства на территории России и возможности раннего доступа к терапии для пациентов. На днях мы получили обнадеживающий ответ от компании, в котором сообщается о планах подачи регистрационного досье на Рисдиплам для регистрации в Министерство Здравоохранения РФ в 2020 году, а также о разработке глобальной программы дорегистрационного предоставления препарата пациентам в связи с неудовлетворенной потребности в лечении при этом тяжелом заболевании.

Читать дальше...

Авексис поделился планами о дальнейшей регистрации Золгенсма

Как мы сообщали ранее, 24 мая 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ZOLGENSMA® (оназемноген abeparvovec-xioi) — первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии у детей младше 2 лет. В связи с регистрацией препарата в США фонд «Семьи СМА» обратился с официальным запросом в компанию Авексис – производителю лекарственного средства за информацией относительно планов компании в отношении регистрации лекарственного средства на территории России.

Читать дальше...

Инструкция к препарату Золгенсма

Как мы сообщали ранее, 24 мая 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ZOLGENSMA® (оназемноген abeparvovec-xioi) (производитель — AveXis Inc. [группа Новартис])— первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей младше 2 лет.

Читать дальше...

Рош представила свежие промежуточные данные исследований Рисдиплам для лечения СМА.

Компания Рош на прошедшей в мае конференции Американской Академии Неврологии представила промежуточные данные о эффективности своего экспериментального препарата Рисдиплам в программах исследований на группах пациентов с разными типами СМА (исследования Firefish, Sunfish, Jewelfish). Рисдиплам - это модификатор SMN2-сплайсинга, в форме суспензии, который принимается перорально один раз в сутки. Препарат предназначен для того, чтобы помочь гену SMN2 продуцировать больше белка SMN с дублирующего гена SMN2, замещающего функцию поврежденного у людей со СМА гена SMN1.

Читать дальше...

В мире появился второй препарат для лечения СМА: генная терапия ZOLGENSMA® одобрена FDA

У нас есть волнительные новости - достигнут новый этап в борьбе со спинальной мышечной атрофией (СМА)! 24 мая 2019 года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило ZOLGENSMA® (оназемноген abeparvovec-xioi) (производитель — AveXis Inc. [группа Новартис])— первый препарат для генной терапии спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей младше 2 лет. Таким образом, у маленьких пациентов с этим тяжёлым диагнозом появилась ещё одна терапевтическая возможность, позволяющая минимизировать прогрессирование СМА и улучшить выживаемость.

Читать дальше...

В России открыт набор участников в клиническое исследование Rainbowfish препарата Рисдиплам.

Мы рады сообщить, что в России впервые открылся набор в программу исследования пресимптоматических пациентов со СМА. Центр открыт в Москве, на базе НИКИ педиатрии имени Ю. Е. Вельтищева, и сейчас ведется набор пациентов с отсутствием проявленных симптомов спинальной мышечной атрофии с подтвержденным ДНК-диагностикой диагнозом СМА в возрасте до 6 недель для участия в исследовании Rainbowfish препарата Рисдиплам компании Roche.

Читать дальше...

Компания Новартис сообщила о завершении набора в клиническое исследование Бранаплам

Завершен набор больных спинальной мышечной атрофией в программу клинического исследования экспериментального препарата Бранаплам, сообщила компания Новартис в официальном письме, адресованном сообществам пациентов со СМА по всему миру.

Читать дальше...